羅氏乳腺癌新藥獲英國NICE批準用於HER2乳腺癌新輔助治療

瑞士製藥*羅氏（Roche）乳腺癌藥物Perjeta（pertuzumab）近日在英國監管方麵傳(chuan) 來喜訊。英國國家衛生與(yu) 臨(lin) 床優(you) 化研究所（NICE）已發布zui終指南，支持將Perjeta用於(yu) 英國國家服務係統（NHS），用於(yu) 人表皮生長因子受體(ti) 2（HER2）陽性乳腺癌患者的治療。此次批準，使Perjeta成為(wei) 英國NICE在近10年中批準的*新的乳腺癌藥物。

具體(ti) 而言，NICE支持將Perjeta聯合赫賽汀（Herceptin，通用名：trastuzumab，曲妥珠單抗）及化療，作為(wei) 一種治療選擇，用於(yu) HER2陽性局部晚期、炎症性或具有複發高風險的早期乳腺癌患者的新輔助治療（neoadjuvant therapy，即術前治療）。

值得一提的是，NICE在去年5月曾拒絕批準將Perjeta納入NHS，該機構認為(wei) Perjeta的長期臨(lin) 床受益並不明顯，並且價(jia) 格昂貴不具有成本效益。此次NICE轉變了態度，認為(wei) 在準備接受手術的乳腺癌患者中，與(yu) Herceptin+化療相比，Perjeta聯合Herceptin+化療能夠更有效地縮小乳腺和淋巴結中的腫瘤；另外，羅氏主動降價(jia) 也是一個(ge) 重要因素。

據估計，在英格蘭(lan) 和威爾士，大約有1400例HER2陽性乳腺癌患者適合Perjeta聯合赫賽汀及化療的新輔助治療。而在蘇格蘭(lan) 地區，蘇格蘭(lan) 醫藥協會(hui) （SMC）在去年12月中旬表示，不認可Perjeta用於(yu) 新輔助治療的長期生存受益，因此該地區患者將無法通過NHS獲取治療。

Perjeta新輔助治療：將為(wei) HER2陽性乳腺癌群體(ti) 提供一種重要的治療選擇

與(yu) HER2陰性乳腺癌相比，HER2陽性乳腺癌是一種更具侵略性的乳腺癌類型，在腫瘤擴散前對HER2陽性早期乳腺癌患者進行治療，可以提高預防疾病複發的機會(hui) 。而一直以來，腫瘤的有效治療手段都是以手術切除為(wei) 主，除外科手術之外的治療均稱為(wei) 輔助治療。新輔助治療（neoadjuvant therapy）是指在手術治療前實施的治療措施，主要包括化療和放療，其目的是減小腫瘤的體(ti) 積，使其能夠更容易手術移除。

在歐盟，Perjeta於(yu) 2015年7月獲批聯合赫賽汀及化療用於(yu) HER2陽性乳腺癌患者的新輔助治療。來自II期臨(lin) 床研究NeoSphere的數據顯示，術前接受Perjeta+赫賽汀+多西紫杉醇化療方案的患者組有近40%的患者實現病理*緩解（pCR），而術前接受赫賽汀+多西紫杉醇化療組實現pCR的患者比例僅(jin) 為(wei) 21.5%；長期隨訪數據顯示，與(yu) 術前接受赫賽汀+化療方案組相比，術前接受Perjeta+赫賽汀+化療方案組經曆疾病惡化、複發或死亡的風險降低31%（無進展生存期PFS HR=0.69; 95% CI, 0.34-1.40），經曆複發或死亡的風險降低40%（無病生存期DFS HR=0.60; 95% CI, 0.28-1.27）。來自另一項II期臨(lin) 床研究TRYPHAENA的數據顯示，接受Perjeta新輔助治療的3個(ge) 組pCR數據為(wei) 54.7-63.6%。

病理*緩解（pCR）是指在開展外科手術時受影響的乳房或乳房及局部淋巴結中檢測不到腫瘤組織，即無癌狀態（cancer-free）。這是評估乳腺癌新輔助治療效果的一種常規手段，在早期乳腺癌（eBC）臨(lin) 床治療中相比傳(chuan) 統終點評估的更快。Perjeta聯合赫賽汀及化療作為(wei) 一種新輔助方案在臨(lin) 床研究中所表現出的顯著pCR療效及長期預後受益，將為(wei) HER2陽性乳腺癌群體(ti) 提供一種重要的治療選擇，將改善患者的長期預後。